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Koselugo (Selumetinib): grandi speranze dal farmaco per la NF1

Il medicinale è già stato approvato negli Stati Uniti

per pazienti pediatrici con neurofibromi plessiformi inoperabili

Il 10 aprile 2020, le aziende farmaceutiche AstraZeneca e MSD (Merck) hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Koselugo (Selumetinib) per l’uso in pazienti pediatrici aventi almeno due anni di età, affetti da NF1 e con neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili. L’approvazione della FDA è una fondamentale per Koselugo (Selumetinib) che diventa il primo trattamento mai approvato per i pazienti con NF negli Stati Uniti.

Il 29 aprile, le due aziende farmaceutiche hanno annunciato che la presentazione regolamentare di Koselugo (Selumetinib) è stata accettata dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). In Europa, l’approvazione del farmaco, attualmente in via di valutazione, è prevista per il primo trimestre 2021.

Questo successo fa seguito a test clinici completi (Sprint trial) del farmaco in pazienti presso il National Cancer Institute (NCI), una divisione del National Institutes of Health (NIH). In questi studi clinici, oltre il 70% dei pazienti con NF con neurofibromi plessiformi inoperabili ha visto una riduzione delle dimensioni del tumore dal 20 al 55%. Oltre alla riduzione sia visibile che effettiva del tumore, i pazienti hanno riportato una funzione fisica di qualità superiore, una migliore mobilità e un miglioramento dello stato emotivo e psicologico.

Il primo utilizzo degli inibitori del MEK come potenziale trattamento per i tumori NF è venuto da una scoperta nella fase iniziale dei ricercatori finanziati dalla Children’s Tumor Foundation (CTF), che hanno dimostrato che il farmaco oncologico riproposto Selumetinib (Koselugo) potrebbe influenzare le dimensioni del tumore NF. I primi risultati clinici positivi sono stati segnalati per la prima volta alla conferenza scientifica annuale NF della CTF – Children’s Tumour Foundation del 2015, nonché in una successiva pubblicazione sul New England Journal of Medicine.

Alla conferenza annuale della Children’s Tumour Foundation, svoltasi il 15 e 16 giugno 2020, sono state illustrate le più importanti novità nel campo della ricerca scientifica sulla neurofibromatosi. Nel corso dell’evento sono stati presentati anche i dati positivi emersi dallo studio clinico di Fase II condotto per valutare il farmaco Selumetinib nel trattamento di pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1.

Come sappiamo, la neurofibromatosi tipo 1 (NF1) è causata da una mutazione spontanea o ereditaria del gene NF1 ed è caratterizzata da manifestazioni cliniche eterogenee, che variano da paziente a paziente. I sintomi principali includono la presenza delle tipiche macchie della pelle color caffè-latte e lo sviluppo di neurofibromi, tumori benigni che possono presentarsi in corrispondenza della cute (neurofibromi cutanei) o dei nervi (neurofibromi plessiformi).

I neurofibromi plessiformi insorgono in circa il 30-50% dei pazienti con NF1, di solito fin dalla prima infanzia: oltre a provocare deformazioni, dolori e problemi funzionali, possono degenerare, nel tempo, in forme tumorali maligne.

Alla conferenza della CTF – Children’s Tumour Foundation, le dottoresse Brigitte Widemann e Andrea Gross, del National Cancer Institute degli Stati Uniti, hanno illustrato i risultati ottenuti nello studio clinico di Fase II denominato SPRINT, nel quale il farmaco orale Selumetinib, un inibitore delle protein-chinasi MEK, è stato testato per il trattamento di 50 bambini con neurofibromatosi di tipo 1 e con neurofibromi plessiformi sintomatici inoperabili. L’obiettivo primario della sperimentazione è stato quello di accertare l’efficacia della molecola, valutando l’eventuale miglioramento dei sintomi associati ai neurofibromi plessiformi (come dolore, deturpazione del viso e disturbi della funzione motoria).

Nello studio SPRINT, i pazienti hanno ricevuto due somministrazioni giornaliere di Selumetinib in cicli di dosaggio continuo di 28 giorni ciascuno, ripetuti per diverse volte nel corso di un anno. Dei 50 bambini trattati, 35 (70%) hanno risposto al farmaco, con 28 di loro che hanno mostrato una riduzione duratura del tumore. Nella sperimentazione sono stati rilevati miglioramenti clinicamente significativi in merito al dolore e alle capacità motorie, oltre a benefici relativi alla qualità di vita dei pazienti. I risultati dello studio SPRINT sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine

Sono inoltre stati illustrati anche i risultati preliminari di un secondo studio clinico di Fase II su Selumetinib, tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco in 27 pazienti adulti affetti da neurofibromatosi con neurofibromi plessiformi inoperabili. L’obiettivo principale della sperimentazione consiste nell’accertare il tasso di risposta obiettiva (riduzione del volume del tumore plessiforme ≥20%) nei pazienti trattati con Selumetinib, correlando le risposte cliniche e di imaging (attraverso risonanza magnetica in 3D) con l’analisi biochimica. Come nei bambini dello studio SPRINT, anche negli adulti sono stati finora riscontrati miglioramenti clinicamente incoraggianti, a fronte di effetti collaterali, generalmente lievi, che includono nausea, vomito, diarrea e manifestazioni cutanee.

Cercheremo di tenervi il più possibile aggiornati sugli sviluppi della ricerca e della sperimentazione di questo e di altri farmaci che possano garantire un miglioramento dello stato di salute e della qualità di vita delle persone affette da NF1.

 

 

 

 

 

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