Via libera alla rimborsabilità dei farmaci per la NF1

AIFA (23.09.2026) – Via libera alla rimborsabilità di due farmaci orfani per il trattamento dei neurofibromi plessiformi nella neurofibromatosi di tipo 1.

Finalmente dopo tanti anni di attesa, possiamo comunicare che l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità con il Servizio Sanitario Nazionale di due farmaci, Selumetinib e Mirdametinib, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi nei pazienti pediatrici e, cosa che aspettavamo da sempre, in quelli adulti.

Riportiamo di seguito un estratto dal comunicato n°32/2026 di AIFA:

Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 23 settembre 2026, ha dato il via libera alla rimborsabilità di 2 nuovi farmaci orfani.

FARMACI ORFANI:

Saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale due nuovi farmaci orfani per il trattamento di malattie rare. Si tratta di Ezmekly (mirdametinib), indicato in monoterapia per il trattamento di neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE:

Koselugo (selumetinib): rimborsato per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi (PN) inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

E’ possibile leggere qui il testo completo del comunicato: https://www.aifa.gov.it/en/-/via-libera-dal-cda-di-aifa-alla-rimborsabilita-di-2-nuovi-medicinali

Continueremo a tenervi aggiornati sugli sviluppi, voi continuate a seguirci.